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关注这篇论文的作者
J. Cheng
D. S. Small
Z. Tan
T. R. Ten Have

存在不依从的随机试验中因果效应的高效非参数估计

研究问题
随机临床试验中受试者不遵从分配治疗时,如何利用结果分布的混合结构估计因果治疗效应并提高有限样本效率?
方法与思路
作者在潜在结果框架下,用经验似然构造剖面随机筛似然,纳入结果分布的混合结构,适用于多种结果尺度。
材料陈述的贡献
摘要称估计量减弱对参数分布假设的依赖,相对标准工具变量估计有有限样本效率收益,但二者渐近等价。
阅读关注点
应核对因果效应的目标定义、识别不依从所需假设、混合结构的作用,以及有限样本收益的比较设计。
阅读边界
依据版本未注明的 OpenAlex 索引摘要;摘要未说明完整识别条件或效率收益数值,不能认定在所有不依从试验中更优或推断刊本变化。

原文摘要

Causal approaches based on the potential outcome framework provide a useful tool for addressing noncompliance problems in randomized trials. We propose a new estimator of causal treatment effects in randomized clinical trials with noncompliance. We use the empirical likelihood approach to construct a profile random sieve likelihood and take into account the mixture structure in outcome distributions, so that our estimator is robust to parametric distribution assumptions and provides substantial finite-sample efficiency gains over the standard instrumental variable estimator. Our estimator is asymptotically equivalent to the standard instrumental variable estimator, and it can be applied to outcome variables with a continuous, ordinal or binary scale. We apply our method to data from a randomized trial of an intervention to improve the treatment of depression among depressed elderly patients in primary care practices.

笔记与分组