Leveraging external data in the analysis of randomized controlled trials: a comparative analysis
随机对照试验分析中利用外部数据的方法比较AI 解读 ↓
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分类依据与纠错
AI 根据所提供的论文材料归类：摘要以试验处理效应估计及外部数据引入的混杂和选择偏差为核心。
反馈分类问题
正在核对关联版本…
代码、数据与补充材料
正在核对对应版本的资源…
随机对照试验分析中利用外部数据的方法比较
- 研究问题
- 如何在随机对照试验分析中利用既往研究或登记数据提升效率，同时控制选择偏差、研究间差异和未测混杂带来的失真？
- 方法与思路
- 作者比较倾向评分程序、随机效应建模等外部数据整合方法，通过多种模拟情景及胶质母细胞瘤患者级数据评估表现。
- 材料陈述的贡献
- 摘要围绕假阳性控制、检验功效和处理效应偏差比较候选方法的风险与效率权衡，并据此提出面向未来试验的建议。
- 阅读关注点
- 应核对外部样本与试验样本的可比性设定、不同偏差情景、各方法的校准方式，以及推荐规则是否覆盖实际可能的异质性。
- 阅读边界
- 这是 arXiv 预印本，同行评审及期刊接收未核实；摘要未列出具体比较结果或推荐结论，不能判断哪种方法在目标试验中更合适。
原文摘要
The use of patient-level information from previous studies, registries, and other external datasets can support the analysis of single-arm and randomized controlled trials to evaluate and test experimental treatments. However, the integration of external data in the analysis of clinical trials can also compromise the scientific validity of the results due to selection bias, study-to-study differences, unmeasured confounding, and other distortion mechanisms. Therefore, leveraging external data in the analysis of a clinical trial requires the use of appropriate methods that can detect, prevent or mitigate the risks of bias and potential distortion mechanisms. We review several methods that allow investigators to leverage external datasets, such as propensity score procedures and random effects modeling. Different methods present distinct trade-offs between risks and efficiencies. We conduct a comparative analysis of statistical methods to leverage external data and analyze randomized controlled trials. Multiple operating characteristics are discussed, such as the control of false positive results, power, and the bias of the treatment effect estimates, across candidate statistical methods. We compare the statistical methods through a broad set of simulation scenarios. We then compare the methods using a collection of datasets with individual patient-level information from several glioblastoma studies in order to provide recommendations for future glioblastoma trials.