Doubly robust estimators of the restricted mean time in favor estimands in individual- and cluster-randomized trials
个体与整群随机试验中治疗占优限制平均时间的双重稳健估计AI 解读 ↓
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分类依据与纠错
AI 根据所提供的论文材料归类：摘要明确研究随机试验中的治疗效果目标量、双重稳健估计与整群随机设计。
反馈分类问题
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代码、数据与补充材料
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个体与整群随机试验中治疗占优限制平均时间的双重稳健估计
- 研究问题
- 如何在右删失的有序多状态生存结局中估计治疗占优限制平均时间，并兼顾整群随机试验及信息性群组规模？
- 方法与思路
- 作者结合阶段特定结局回归与组别特定删失模型构造增广逆概率加权估计，扩展到群组与个体平均目标，并采用 jackknife 方差。
- 材料陈述的贡献
- 摘要称，所提估计量在两类辅助模型之一正确时保持一致，并处理群内相关；模拟与两个随机试验案例展示了应用。
- 阅读关注点
- 应核对目标量的状态排序与时间截断、删失识别条件、双重稳健性的准确要求，以及群组权重和 jackknife 的适用条件。
- 阅读边界
- 所据为 arXiv 预印本，不能据此认定已同行评审或获期刊接收；摘要未给出完整识别条件、辅助模型要求及小群组数表现。
原文摘要
Progressive multi-state survival outcomes are common in trials with recurrent or sequential events and require treatment effect estimands that remain interpretable without proportional intensity or Markov assumptions. The restricted mean time in favor of treatment (RMT-IF) extends the restricted mean survival time to ordered multi-state processes and provides such an interpretable estimand. However, existing RMT-IF methods are nonparametric, assume covariate-independent censoring for independent observations, and do not accommodate cluster-randomized trials (CRTs), limiting both efficiency and applicability. We develop a class of doubly robust estimators for RMT-IF under right censoring using an augmented inverse-probability weighting framework that combines stage-specific outcome regression with arm-specific censoring models, yielding consistency when either nuisance model is correctly specified. We further extend the framework to CRTs by formalizing both cluster-level and individual-level average RMT-IF estimands to address informative cluster size and by constructing corresponding doubly robust estimators that account for within-cluster correlation. For inference, we employ model-agnostic jackknife variance estimators in both individually randomized and cluster-randomized settings. Extensive simulation studies demonstrate finite-sample performance, and the methods are illustrated using two randomized trial examples.