On the Evaluation of Surrogate Markers in Real World Data Settings
真实世界数据中替代标志物的评价AI 解读 ↓
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分类依据与纠错
AI 根据所提供的论文材料归类：摘要明确研究观察数据中的处理效应解释比例，并使用逆概率加权和双重稳健估计，因此直接对应因果推断。
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真实世界数据中替代标志物的评价
- 研究问题
- 如何在真实世界数据中评估短期替代标志物，估计其解释真实结局处理效应的比例，并获得可解释且具有稳健性的指标？
- 方法与思路
- 作者对给定基线协变量的真实结局与替代变量关系作半非参数建模，提出最优替代变量变换及效应解释比例的加权和双重稳健估计。
- 材料陈述的贡献
- 摘要称，估计量一致且渐近正态，双重稳健方法在倾向或结局模型之一正确时一致，并以模拟和两种结肠炎疗法比较展示应用。
- 阅读关注点
- 应核对效应解释比例与最优变换的定义、观察数据的因果识别条件，以及双重稳健结论的其他要求和跨试验比较的依据。
- 阅读边界
- 这是 arXiv 预印本，不能据此确认同行评审或期刊接收；摘要未列出完整识别条件和结果数值，解释比例不足以保证替代有效性。
原文摘要
Shortcomings of randomized clinical trials are pronounced in urgent health crises, when rapid identification of effective treatments is critical. Leveraging short-term surrogates in real-world data (RWD) can guide policymakers evaluating new treatments. In this paper, we develop novel estimators for the proportion of treatment effect (PTE) on the true outcome explained by a surrogate in RWD settings. We propose inverse probability weighted and doubly robust (DR) estimators of an optimal transformation of the surrogate and PTE by semi-nonparametrically modeling the relationship between the true outcome and surrogate given baseline covariates. We show that our estimators are consistent and asymptotically normal, and the DR estimator is consistent when either the propensity score model or outcome regression model is correctly specified. We compare our proposed estimators to existing estimators and show a reduction in bias and gains in efficiency through simulations. We illustrate the utility of our method in obtaining an interpretable PTE by conducting a cross-trial comparison of two biologic therapies for ulcerative colitis.