Statistical Design and Planning of an Adaptive Trial using Hierarchical Composite Outcomes: A Practical example
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分类依据与纠错
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采用分层复合结局的自适应试验设计与规划：实践示例
- 研究问题
- 当试验按临床优先级组合死亡、住院和功能反应等结局时，如何设计中期决策及样本量再估计，在控制错误率的同时维持检验功效？
- 方法与思路
- 作者使用 FS 统计量和一次中期分析的两阶段设计，以预测概率分区决定无效停止、照常继续或扩样，并考察基于条件功效的替代选样方案。
- 材料陈述的贡献
- 摘要称，在所模拟处理情景下，该框架保持较好的第一类错误控制，并较固定设计提高功效，尤其适用于具有临床意义但低于预设备择的效应。
- 阅读关注点
- 应核对复合结局的优先级与 FS 统计量定义、预测概率分区及阶段二样本量规则，并检查自适应决策后的检验校准和模拟覆盖的情景。
- 阅读边界
- 这是 arXiv 预印本，同行评审及期刊接收未核实。摘要仅报告模拟中的错误控制和功效表现，未给出具体阈值、样本量或一般性理论保证。
原文摘要
Hierarchical composite endpoints, such as those analyzed using the Finkelstein-Schoenfeld (FS) statistic, are increasingly used in clinical trials for their ability to incorporate clinically prioritized outcomes. However, adaptive design methods for these endpoints remain underdeveloped. This paper presents a practical framework for implementing sample size re-estimation (SSR) in trials using hierarchical composites, motivated by a cardiovascular trial with mortality, hospitalization, and a functional response as prioritized endpoints. We use a two-stage adaptive design with a single interim analysis for illustration. The interim analysis incorporates predictive probabilities to determine whether the trial should stop for futility, continue as planned, or increase the sample size to maintain power. The decision framework is based on predefined zones for predictive probability, with corresponding adjustments to the stage 2 sample size. Simulation studies across various treatment scenarios demonstrate strong type I error control and increased power compared to a fixed design, particularly for treatment effects that are clinically relevant but lower than the alternative hypothesis. We also explore an alternative conditional power approach for SSR, offering further sample size optimization. Our results support the use of SSR with hierarchical composite outcomes using an FS statistic, enhancing trial efficiency.