Best for which estimand? A known-truth benchmark of longitudinal-matching and target-trial-emulation methods for time-varying treatments
对哪个目标量最好？时变处理的纵向匹配与目标试验模拟已知真值基准AI 解读 ↓
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对哪个目标量最好？时变处理的纵向匹配与目标试验模拟已知真值基准
- 研究问题
- 纵向匹配和目标试验模拟在时变处理下是否估计同一因果目标？当生存机制具有不可折叠性时，如何避免比较基准制造虚假偏差？
- 方法与思路
- 作者在已知真值的连续时间 Cox 机制下，按各自目标量比较序贯方法、风险集匹配和加权边际结构模型，并考察方差与模型敏感性。
- 材料陈述的贡献
- 摘要称，共享单一真值会混淆目标量差异与估计偏差，方法排序随目标改变；方差覆盖和漏控混杂表现亦依赖方法与模拟机制。
- 阅读关注点
- 应核对各方法目标量的精确定义与真值计算、不可折叠性和混杂的区分，以及方差比较、自助子研究和第二机制的预设配置。
- 阅读边界
- 这是 arXiv 预印本，同行评审及期刊接收未核验。数值比较限于摘要所述机制，第二机制亦显示部分结论依赖校准，不能给出通用排名。
原文摘要
On a non-collapsible survival mechanism, longitudinal-matching and target-trial-emulation methods are not competing estimators of one truth but answers to different causal questions, so a benchmark that scores them against a single "true hazard ratio" fabricates bias. We provide the direct comparison of relative efficiency, variance estimation, and model sensitivity that reviews find lacking. On a deliberately non-collapsible continuous-time Cox mechanism with known truth, the dominant families (sequential Cox, sequential stratification, risk-set matching, and inverse-probability-of-treatment-weighted (IPTW) marginal structural models) target numerically distinct causal estimands (marginal, conditional, two average-treatment-effect-on-the-treated, and intention-to-treat versus per-protocol). First, we quantify the phantom bias a shared marginal truth fabricates: 0.32-0.33 log-cumulative-hazard-ratio units for the matching estimators and 0.15 for the conditional method; the associational naive time-dependent Cox sits 0.76 away, a total discrepancy compounding the estimand gap with confounding. Second, a rank reversal: the recommended method flips with the target estimand, and a low-variance off-target estimator can still win on mean-squared error. Third, a cross-family variance result: the cluster-robust sandwich is closer to nominal for the trial-stacking estimator (0.90) but under-covers the matching estimators (0.77-0.82), which a prespecified n=500 bootstrap sub-study brings to 0.95-0.96. Fourth, model sensitivity: omitting a confounder induces 0.45-0.50 log-hazard-ratio bias and undercoverage, and intention-to-treat and per-protocol effects diverge as switching increases; a heart-transplant analysis illustrates these. On a second mechanism three of four findings replicate, the rank reversal attenuating and model sensitivity proving calibration-dependent.