Estimating the efficiency gain of covariate-adjusted analyses in future clinical trials using external data
利用外部数据估计未来临床试验中协变量调整的效率增益AI 解读 ↓
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利用外部数据估计未来临床试验中协变量调整的效率增益
- 研究问题
- 如何利用已有外部数据，估计未来随机试验中协变量调整相对未调整分析的效率，并联系所需样本量？
- 方法与思路
- 作者针对多种治疗效应目标和完整或部分观测结局，构造半参数有效估计量，结合统计学习及两种区间推断方法。
- 材料陈述的贡献
- 摘要提出外部数据下相对效率的识别与估计框架，称其在一定条件下近似目标功效所需样本量之比，并给出应用。
- 阅读关注点
- 应核对外部数据与未来试验之间的可迁移条件、结局缺失机制，以及效率比转化为样本量比的近似条件。
- 阅读边界
- 仅据所给 Crossref 摘要；摘要未列明迁移与缺失条件或具体效率增益，不能据此保证未来试验节省样本量。
原文摘要
Abstract We present a framework for using existing external data to identify and estimate the relative efficiency of a covariate-adjusted estimator compared to an unadjusted estimator in a future randomized trial. Under conditions, these relative efficiencies approximate the ratio of sample sizes needed to achieve a desired power. We develop semiparametrically efficient estimators of the relative efficiencies for several treatment effect estimands of interest with either fully or partially observed outcomes, allowing for the application of flexible statistical learning tools to estimate the nuisance functions. We propose an analytic Wald-type confidence interval and a double bootstrap scheme for statistical inference. We demonstrate the performance of the proposed methods through simulation studies and apply these methods to estimate the efficiency gain of covariate adjustment in Covid-19 therapeutic trials.