Power and Sample Size Calculations for Hybrid Controlled Trials
混合对照试验的功效与样本量计算AI 解读 ↓
← 返回论文列表与筛选
阅读说明
本页整理公开书目信息，不生成学术质量评分。AI 解读根据题名及所注明的摘要或原文片段生成，未完成全文核验，可能有误；具体假设、证明与结论请核对原文。摘要保留来源文本，未经模型改写。
DOI 首次登记不等于接收或发表日期。部分更正、评论等条目没有独立摘要；缺少可靠材料时保留待补状态。
本页为预印本版本；arXiv 收录、作者填写的期刊信息以及作者既有发表经历，都不单独证明本篇已接收。作者发表记录按 OpenAlex 身份与完整姓名、本站覆盖期刊 ISSN 及正式卷期核对，只展示已核实例，档案仍可能误合并。
引用量采用 OpenAlex 单条关联记录，不合计多个记录；关联记录可能包含正式发表版本，不等于此版本单独引用。缺失不视为零，引用指标不代表论文质量。
关注作者按书目中的完整姓名匹配，同名和姓名变体需人工辨别。相关论文先按共享细分方向和具体方法排列，再参考通用方法与发表日期。
分类依据与纠错
AI 根据所提供的论文材料归类：摘要明确以平均处理效应的逆概率加权估计为基础，设计随机与外部对照结合的试验。
反馈分类问题
正在核对关联版本…
代码、数据与补充材料
正在核对对应版本的资源…
关注这篇论文的作者
混合对照试验的功效与样本量计算
- 研究问题
- 随机试验引入外部对照时，规划阶段尚不能直接检验对照可比性，如何把相关不确定性纳入功效与样本量计算？
- 方法与思路
- 作者基于平均处理效应的逆概率加权估计，提出五项常规设计参数加三项外部对照可比性参数，并在工作模型下推导方差。
- 材料陈述的贡献
- 摘要称估计量渐近方差可由八项设计参数决定，支持连续与二元结果的样本量计算，并提供模拟、临床应用及 R 包实现。
- 阅读关注点
- 应核对无结果漂移外部对照的定义、重叠与相关参数如何确定、工作模型的限制，以及规划参数失准时的样本量敏感性。
- 阅读边界
- 这是 arXiv 预印本，同行评审及期刊接收未核实；方差参数化依赖工作模型，摘要未说明可比性与加权识别的完整条件。
原文摘要
Hybrid controlled trials (HCTs) augment randomized controls with external controls (ECs) to address practical challenges in randomized controlled trials (RCTs) and improve statistical power in settings such as rare diseases, oncology, and pediatrics. However, prospective sample-size determination is challenging because the required RCT sample size depends on the comparability of ECs with RCT controls, which are unavailable at the planning stage. We propose a 5+3 design for HCT sample-size determination based on an inverse probability weighting estimator of the average treatment effect. The framework uses five conventional RCT design parameters and three additional scalar parameters characterizing EC comparability: the number of outcome-drift-free ECs, an overlap coefficient for the covariate distributions of the RCT and ECs, and a correlation coefficient linking the sampling mechanism to the control potential outcome. We establish the asymptotic distribution of the estimator and prove that its variance is determined by these design parameters under the proposed working models, yielding sample-size calculations for both continuous and binary outcomes. Simulation studies evaluate finite-sample performance, and a real clinical application illustrates its practical use. The method is implemented in the hctdesign R package.