Generalizing trial evidence to target populations in non-nested designs: Applications to AIDS clinical trials
非嵌套设计中将试验证据推广至目标人群：艾滋病临床试验应用AI 解读 ↓
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分类依据与纠错
AI 根据所提供的论文材料归类：摘要明确研究随机试验结果向目标人群推广及目标人群平均处理效应的估计，因此对应因果推断方向。
反馈分类问题
正在核对关联版本…
代码、数据与补充材料
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非嵌套设计中将试验证据推广至目标人群：艾滋病临床试验应用
- 研究问题
- 当随机试验参与者并非目标人群的随机样本时，如何在非嵌套设计中估计目标人群平均处理效应及其方差？
- 方法与思路
- 作者研究加权、回归与双重稳健估计量，并比较已知试验倾向得分的估计处理方式，同时讨论点估计及 sandwich 方差估计。
- 材料陈述的贡献
- 摘要称，估计已知试验倾向得分不会增加所讨论估计量的方差，并将两项 ACTG 试验推广至指定目标人群，开展模拟。
- 阅读关注点
- 应核对从试验向目标人群推广的识别条件、非嵌套抽样结构、倾向得分估计结论的条件，以及方差估计的有限样本表现。
- 阅读边界
- 这是 arXiv 预印本，同行评审及期刊接收未核实。摘要未说明推广所需假设、方差结论的完整条件或目标人群效应数值。
原文摘要
Comparative effectiveness evidence from randomized trials may not be directly generalizable to a target population of substantive interest when, as in most cases, trial participants are not randomly sampled from the target population. Motivated by the need to generalize evidence from two trials conducted in the AIDS Clinical Trials Group (ACTG), we consider weighting, regression and doubly robust estimators to estimate the causal effects of HIV interventions in a specified population of people living with HIV in the USA. We focus on a non-nested trial design and discuss strategies for both point and variance estimation of the target population average treatment effect. Specifically in the generalizability context, we demonstrate both analytically and empirically that estimating the known propensity score in trials does not increase the variance for each of the weighting, regression and doubly robust estimators. We apply these methods to generalize the average treatment effects from two ACTG trials to specified target populations and operationalize key practical considerations. Finally, we report on a simulation study that investigates the finite-sample operating characteristics of the generalizability estimators and their sandwich variance estimators.