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将随机试验推断推广至目标总体的全局敏感性分析

研究问题
当试验参与者与目标总体的效应修饰变量分布不同,且两者间条件可交换性存疑时,推广后的因果结论有多敏感?
方法与思路
作者直接以潜在结果分布参数化可交换性假设的偏离,开展全局敏感性分析,无需详细指定未观测效应修饰变量的分布。
材料陈述的贡献
摘要称,该方法可评估试验推广或迁移假设违背对结论的影响,并以冠状动脉手术加药物治疗与单独药物治疗作展示。
阅读关注点
应核对敏感性参数的含义、取值范围与可解释性,推广和迁移的目标区别,以及嵌套试验资料如何支持目标总体估计。
阅读边界
这是 arXiv 预印本,同行评审与期刊接收未核实;摘要未说明敏感性参数形式及应用结果,分析本身不能验证可交换性。

原文摘要

When individuals participating in a randomized trial differ with respect to the distribution of effect modifiers compared compared with the target population where the trial results will be used, treatment effect estimates from the trial may not directly apply to target population. Methods for extending -- generalizing or transporting -- causal inferences from the trial to the target population rely on conditional exchangeability assumptions between randomized and non-randomized individuals. The validity of these assumptions is often uncertain or controversial and investigators need to examine how violation of the assumptions would impact study conclusions. We describe methods for global sensitivity analysis that directly parameterize violations of the assumptions in terms of potential (counterfactual) outcome distributions. Our approach does not require detailed knowledge about the distribution of specific unmeasured effect modifiers or their relationship with the observed variables. We illustrate the methods using data from a trial nested within a cohort of trial-eligible individuals to compare coronary artery surgery plus medical therapy versus medical therapy alone for stable ischemic heart disease.

笔记与分组
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