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分类依据与纠错

AI 根据所提供的论文材料归类:摘要研究以治疗效应信息为目标的临床试验自适应随机分配设计。

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Marta Bonsaglio
Sandra Fortini
Steffen Ventz
Lorenzo Trippa

贝叶斯不确定性导向试验设计运行特征的近似

研究问题
贝叶斯响应自适应临床试验通常依赖耗时模拟评估功效等运行特征;能否通过大样本近似描述分配过程并减轻设计评估负担?
方法与思路
作者分析以信息不确定性指标驱动分配的 BUD 设计,推导患者分配数和随机化概率的渐近性质,并据此近似功效等运行特征。
材料陈述的贡献
摘要称在二次方差函数的自然指数族结果模型下,展示分配数和随机化概率的渐近正态性,并以多种结果模型模拟评估近似准确度。
阅读关注点
应核对不确定性指标与分配规则、指数族条件、渐近近似适用的样本规模,以及功效近似与完整模拟之间的误差。
阅读边界
这是 arXiv 预印本,不能据此认定已同行评审或期刊接收;摘要未说明完整渐近条件、具体近似误差或有限样本错误率控制。

原文摘要

Bayesian response adaptive clinical trials are currently evaluating experimental therapies for several diseases. Adaptive decisions, such as pre-planned variations of the randomization probabilities, attempt to accelerate the development of new treatments. The design of response adaptive trials, in most cases, requires time consuming simulation studies to describe operating characteristics, such as type I/II error rates, across plausible scenarios. We investigate large sample approximations of pivotal operating characteristics in Bayesian Uncertainty directed trial Designs (BUDs). A BUD trial utilizes an explicit metric u to quantify the information accrued during the study on parameters of interest, for example the treatment effects. The randomization probabilities vary during time to minimize the uncertainty summary u at completion of the study. We provide an asymptotic analysis (i) of the allocation of patients to treatment arms and (ii) of the randomization probabilities. For BUDs with outcome distributions belonging to the natural exponential family with quadratic variance function, we illustrate the asymptotic normality of the number of patients assigned to each arm and of the randomization probabilities. We use these results to approximate relevant operating characteristics such as the power of the BUD. We evaluate the accuracy of the approximations through simulations under several scenarios for binary, time-to-event and continuous outcome models.

笔记与分组
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