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Jiren Sun
Tuo Wang
Yanyao Yi
Ting Ye
Jun Shao
Yu Du

通过协变量调整提高复发事件曲线下面积估计精度

研究问题
在复发事件随机试验中,如何提高平均累积函数曲线下面积这一处理效应指标的估计精度,同时保留其总体解释?
方法与思路
作者提出非参数协变量调整方法,推导渐近分布,并考察简单随机化及协变量自适应随机化下的估计与检验表现。
材料陈述的贡献
摘要称该调整在相应理论框架中保证相较未调整分析的效率增益,适用于多种随机化设计,模拟支持统计功效改善。
阅读关注点
应核对曲线下面积的时间范围、复发过程与删失处理,以及效率增益的条件和不同随机化方案下方差估计的形式。
阅读边界
这是 arXiv 预印本,同行评审及期刊接收未核实;摘要未说明删失条件及渐近推导细节,不能据此保证任意有限样本均改善。

原文摘要

The area under the curve (AUC) of the mean cumulative function (MCF) has recently been introduced as a novel estimand for evaluating treatment effects in recurrent event settings, offering an alternative to the commonly used Lin-Wei-Yang-Ying (LWYY) model. The AUC of the MCF provides a clinically interpretable summary measure that captures the overall burden of disease progression, regardless of whether the proportionality assumption holds. To improve the precision of the AUC estimation while preserving its unconditional interpretability, we propose a nonparametric covariate adjustment approach. This approach guarantees efficiency gain compared to unadjusted analysis, as demonstrated by theoretical asymptotic distributions, and is universally applicable to various randomization schemes, including both simple and covariate-adaptive designs. Extensive simulations across different scenarios further support its advantage in increasing statistical power. Our findings highlight the importance of covariate adjustment for the analysis of AUC in recurrent event settings, offering practical guidance for its application in randomized clinical trials.

笔记与分组
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