Towards Best Practices for Covariate Adjustment in Regulatory Trials: From Fixed to Data-Adaptive Approaches
监管试验协变量调整的良好实践：从固定到数据自适应方法AI 解读 ↓
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分类依据与纠错
AI 根据所提供的论文材料归类：摘要明确讨论随机试验中的目标人群平均因果效应及协变量调整，直接对应因果推断方向。
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监管试验协变量调整的良好实践：从固定到数据自适应方法
- 研究问题
- 在结局缺失较少的随机试验中，如何利用固定或数据自适应协变量调整提高目标人群平均效应估计精度，并保持统计有效性？
- 方法与思路
- 作者以非技术性综述比较未调整、固定调整和数据自适应调整，并讨论预先规定分析、透明复现及模型误设稳健性的实践要求。
- 材料陈述的贡献
- 摘要提出一组实践建议，旨在让数据自适应调整保留目标因果效应和统计有效性，同时相对未调整分析保证精度改善。
- 阅读关注点
- 应核对精度保证所需条件、估计量与方差公式，以及预先规定如何涵盖算法选择、调参、缺失处理和完整分析流程。
- 阅读边界
- 这是预印本，同行评审及期刊接收未核实。文章定位为观点与建议，摘要未说明精度保证的技术条件，不能将其推广到任意调整方法。
原文摘要
While randomization justifies the use of unadjusted effect estimators in randomized trials, there is growing interest in covariate adjustment to improve precision. Adjusting for baseline variables that are prognostic of the outcome can reduce estimator variance, resulting in narrower confidence intervals and increased statistical power. Recent guidance by the U.S. Food and Drug Administration supports fixed adjustment for prognostic covariates using parametric regression models. However, this guidance does not address more flexible approaches using data-adaptive or machine learning methods. We offer our perspectives on covariate adjustment to improve analytic precision. We focus on estimating the average effect for the target population in trials with minimal outcome missingness. We provide a non-technical overview of effect estimators that are unadjusted and effect estimators using fixed versus data-adaptive adjustment. We offer practical suggestions for conducting adjusted analyses that are data-adaptive, fully pre-specified, transparently and reproducibly implemented, robust to model misspecification, and guaranteed to improve precision relative to unadjusted analyses --- all while preserving statistical validity and the causal effect of interest. We hope that sharing our perspectives will foster broader discussion and eventual acceptance of principled, pre-specified, data-adaptive covariate adjustment in randomized trials.