Semiparametric efficient estimation of survival distributions in two-stage randomisation designs in clinical trials with censored data
删失临床数据中两阶段随机化设计的生存分布半参数有效估计AI 解读 ↓
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分类依据与纠错
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删失临床数据中两阶段随机化设计的生存分布半参数有效估计
- 研究问题
- 在依据患者响应和同意开展第二阶段随机化、且存在删失的临床试验中，如何有效估计治疗方案的生存分布及相关量？
- 方法与思路
- 作者推导治疗方案生存分布的最优正则渐近线性估计，提出易计算的估计量，分析大样本性质并进行模拟比较。
- 材料陈述的贡献
- 摘要称提出的估计量比现有估计量更有效，并推导其大样本性质；两阶段随机化对应诱导治疗和维持治疗的组合评价。
- 阅读关注点
- 应核对响应和同意如何进入治疗方案定义、删失所需条件、效率界的模型范围，以及可行估计量和模拟比较的细节。
- 阅读边界
- 仅据OpenAlex索引摘要，稿件版本未注明；摘要未说明删失、同意与识别条件，不能认定随机化本身足以解决所有选择和失访问题。
原文摘要
Two-stage randomisation designs are useful in the evaluation of combination therapies where patients are initially randomised to an induction therapy and then, depending upon their response and consent, are randomised to a maintenance therapy. In this paper we derive the best regular asymptotically linear estimator for the survival distribution and related quantities of treatment regimes. We propose an estimator which is easily computable and is more efficient than existing estimators. Large-sample properties of the proposed estimator are derived and comparisons with other estimators are made using simulation.