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分类依据与纠错

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关注这篇论文的作者
Michael C. Donohue
Philip S. Insel
Oliver Langford

纵向比例效应模型的批判性评估

研究问题
随机临床试验中,用固定时间比例效应的非线性纵向模型估计治疗效果,会如何影响偏差、第一类错误和发现治疗伤害的能力?
方法与思路
作者评估纵向比例效应模型在比例效应假设成立或失效时的表现,并讨论估计与推断对治疗组标签设定的敏感性。
材料陈述的贡献
摘要称,即使比例效应假设成立,这类模型仍可能有偏;偏差通常偏向积极治疗组,并可能抬高第一类错误、削弱伤害检测。
阅读关注点
应核对被批评的具体模型与估计程序、组别标签如何改变推断,以及偏差和第一类错误结论来自何种理论或数值证据。
阅读边界
所据为 arXiv 预印本,同行评审及期刊接收未核实;摘要未交代评估方法、适用条件或数值幅度,不能将批评推广到所有纵向模型。

原文摘要

Nonlinear longitudinal proportional effect models have been proposed to improve power and provide direct estimates of the proportional treatment effect in randomized clinical trials. These models assume a fixed proportional treatment effect over time, which can lead to bias and Type I error inflation when the assumption is violated. Even when the proportional effect assumption holds, these models are biased, and their inference is sensitive to the labeling of treatment groups. Typically, this bias favors the active group, inflates Type I error, and can result in one-sided testing. Conversely, the bias can make it more difficult to detect treatment harm, creating a safety concern.

笔记与分组