Who's Winning? Clarifying Estimands Based on Win Statistics in Cluster Randomized Trials
谁占优势？澄清整群随机试验中基于胜出统计量的估计目标AI 解读 ↓
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分类依据与纠错
AI 根据所提供的论文材料归类：摘要研究整群随机试验中治疗效应目标的定义、估计与统计推断。
反馈分类问题
正在核对关联版本…
代码、数据与补充材料
正在核对对应版本的资源…
谁占优势？澄清整群随机试验中基于胜出统计量的估计目标
- 研究问题
- 整群随机试验中的个体配对与群组配对胜出指标分别回答什么问题，群组规模具有信息性时为何可能给出相反治疗结论？
- 方法与思路
- 作者区分两类配对估计目标，给出相应一致估计量，并提出逐次删除一个群组的 jackknife 方差估计方法用于推断。
- 材料陈述的贡献
- 摘要称数值示例展示两类目标可产生相反结论；模拟提示个体配对估计存在有限样本偏差，而群组配对估计对自身目标无偏。
- 阅读关注点
- 应核对配对方式、群组规模权重与平局处理，以及无偏性和一致性的适用条件、群组数量对方差估计的影响。
- 阅读边界
- 这是 arXiv 预印本，同行评审或接收未核实。摘要未提供公式、条件和偏差数值，不能把群组配对目标视为所有研究的优先目标。
原文摘要
Treatment effect estimands based on win statistics, including the win ratio, win odds, and win difference are increasingly popular targets for summarizing endpoints in clinical trials. Such win estimands offer an intuitive approach for prioritizing outcomes by clinical importance. The implementation and interpretation of win estimands is complicated in cluster randomized trials (CRTs), where researchers can target fundamentally different estimands on the individual-level or cluster-level. We numerically demonstrate that individual-pair and cluster-pair win estimands can substantially differ when cluster size is informative: where outcomes and/or treatment effects depend on cluster size. With such informative cluster sizes, individual-pair and cluster-pair win estimands can even yield opposite conclusions regarding treatment benefit. We describe consistent estimators for individual-pair and cluster-pair win estimands and propose a leave-one-cluster-out jackknife variance estimator for inference. Despite being consistent, our simulations highlight that some caution is needed when implementing individual-pair win estimators due to finite-sample bias. In contrast, cluster-pair win estimators are unbiased for their respective targets. Altogether, careful specification of the target estimand is essential when applying win estimators in CRTs. Failure to clearly define whether individual-pair or cluster-pair win estimands are of primary interest may result in answering a dramatically different question than intended.