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关注这篇论文的作者
Yunhan Mou
Tassos Kyriakides
Scott Hummel
Fan Li
Yuan Huang

引入多个交替阈值的 Finkelstein–Schoenfeld 检验推广

研究问题
在包含死亡与住院等事件的临床复合终点中,如何保留终点层级信息,又让较低优先级但临床重要的事件参与比较?
方法与思路
作者提出 FS-MT 检验,在终点间顺序交替使用多个阈值,并设计加权自适应阈值选择,结合模拟与临床试验案例评估。
材料陈述的贡献
摘要称,新检验保留 FS 检验的统计性质并增加信息利用的灵活性,同时提供 Digitalis 试验案例与 FSMT R 包。
阅读关注点
应核对阈值如何改变成对比较规则、自适应选择如何影响检验水平,以及删失、事件相关性和随访时长的处理。
阅读边界
这是 arXiv 预印本,同行评审与期刊接收均未核实;摘要未列明所保留统计性质的条件,也未给出效能改善的具体范围。

原文摘要

Composite endpoints consisting of both terminal and non-terminal events, such as death and hospitalization, are frequently used in cardiovascular clinical trials. The Finkelstein-Schoenfeld (FS) test provides a way to employ a hierarchical structure to combine fatal and non-fatal events by giving death information an absolute priority, which may limit the contribution of clinically meaningful non-fatal events. To provide a more flexible alternative, we propose the Finkelstein-Schoenfeld with Multiple Thresholds (FS-MT) test, which extends the standard FS test by incorporating multiple thresholds applied sequentially and alternating across endpoints. A weighted adaptive approach is also developed to help determine the thresholds in FS-MT. The proposed approach retains the statistical properties of the FS test while allowing more flexible use of information from lower-priority events. We evaluate the operating characteristics of the proposed test through simulations that vary the follow-up time, the correlation between events, and the treatment effect sizes. A case study based on the Digitalis Investigation Group clinical trial data is presented to further illustrate our proposed method. An R package ``FSMT'' that implements the proposed methodology has been developed.

笔记与分组
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