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RICHARD SIMON
GEORGE H. WEISS
DAVID G. HOEL

二项结局临床试验的序贯分析

研究问题
作者研究二分类结局临床试验如何序贯决定两种治疗哪一种更好或是否相等,并通过自适应分配减少接受较差治疗的试验次数。
方法与思路
作者考察一种基于似然的停止规则,讨论自适应治疗分配方法,并将所得结果与文献中的若干其他试验设计进行比较。
材料陈述的贡献
摘要称,所提设计在多数比较中改善或达到替代设计的表现,但双方治疗成功概率都较高时存在例外;研究程序假定治疗反应即时可观测。
阅读关注点
应核对停止规则和“相等”的判定标准、自适应分配机制、错误概率及样本量评价,并检查高成功概率情形和延迟反应的影响。
阅读边界
依据版本未注明的 OpenAlex 索引摘要;比较指标和数值未说明,且明确假定即时反应,不能直接推广到存在结局延迟的试验。

原文摘要

We examine results produced by a new likelihood stopping rule for terminating clinical trials, designed to choose the better of two competing dichotomous treatmente, or to decide that they are equal. A method for adaptive assignment is also discussed, for the purpose of reducing the number of tests with the poorer treatment. A comparison of results with several alternative designs given in the literature shows that the proposed design either gives substantial improvement over them or equals their performance except in the case of competing treatments with high success probabilities. The procedures studied assume that response to treatment is immediate.

笔记与分组