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分类依据与纠错

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反馈分类问题

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代码、数据与补充材料

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关注这篇论文的作者
Layla Parast
Tianxi Cai
Lu Tian

利用效用异质的替代标记检验处理效应

研究问题
当替代标记的有效程度随个体特征变化,且新试验的人群构成不同于验证研究时,如何利用替代标记可靠检验处理效应?
方法与思路
作者构造考虑替代标记效用异质性的处理效应检验,与使用主要结局及忽略异质性的检验比较,并推导估计量和方差的渐近性质。
材料陈述的贡献
摘要称建立了方法有效性及渐近结果,模拟展示其在部分情景下优于忽略异质性的检验,并以 AIDS 试验中的 CD4 与 RNA 数据示例。
阅读关注点
核对异质性如何建模、替代关系如何从旧研究迁移至新试验,以及有效性证明、方差估计和有限样本比较各依赖哪些条件。
阅读边界
这是 arXiv 预印本,同行评审及期刊接收未核实;摘要未给出迁移与替代有效性的具体条件,不能据此认定标记适用于任意人群。

原文摘要

The primary benefit of identifying a valid surrogate marker is the ability to use it in a future trial to test for a treatment effect with shorter follow-up time or less cost. However, previous work has demonstrated potential heterogeneity in the utility of a surrogate marker. When such heterogeneity exists, existing methods that use the surrogate to test for a treatment effect while ignoring this heterogeneity may lead to inaccurate conclusions about the treatment effect, particularly when the patient population in the new study has a different mix of characteristics than the study used to evaluate the utility of the surrogate marker. In this paper, we develop a novel test for a treatment effect using surrogate marker information that accounts for heterogeneity in the utility of the surrogate. We compare our testing procedure to a test that uses primary outcome information (gold standard) and a test that uses surrogate marker information, but ignores heterogeneity. We demonstrate the validity of our approach and derive the asymptotic properties of our estimator and variance estimates. Simulation studies examine the finite sample properties of our testing procedure and demonstrate when our proposed approach can outperform the testing approach that ignores heterogeneity. We illustrate our methods using data from an AIDS clinical trial to test for a treatment effect using CD4 count as a surrogate marker for RNA.

笔记与分组
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