Generalizing the Intention-to-Treat Effect of an Active Control from Historical Placebo-Controlled Trials: A Case Study of the Efficacy of Daily Oral TDF/FTC in the HPTN 084 Study
从历史安慰剂对照试验推广活性对照的意向治疗效应：HPTN 084 案例AI 解读 ↓
← 返回论文列表与筛选
阅读说明
本页整理公开书目信息，不生成学术质量评分。AI 解读根据题名及所注明的摘要或原文片段生成，未完成全文核验，可能有误；具体假设、证明与结论请核对原文。摘要保留来源文本，未经模型改写。
DOI 首次登记不等于接收或发表日期。部分更正、评论等条目没有独立摘要；缺少可靠材料时保留待补状态。
引用量采用 OpenAlex 单条关联记录，不合计多个记录；关联记录可能包含正式发表版本，不等于此版本单独引用。缺失不视为零，引用指标不代表论文质量。
关注作者按书目中的完整姓名匹配，同名和姓名变体需人工辨别。相关论文先按共享细分方向和具体方法排列，再参考通用方法与发表日期。
分类依据与纠错
AI 根据所提供的论文材料归类：摘要明确采用潜在结果框架研究意向治疗效应的识别、跨试验推广及未测混杂敏感性。
反馈分类问题
正在核对关联版本…
代码、数据与补充材料
正在核对对应版本的资源…
从历史安慰剂对照试验推广活性对照的意向治疗效应：HPTN 084 案例
- 研究问题
- 当当前试验只有活性对照而没有安慰剂组时，如何借助历史试验估计该对照相对安慰剂的意向治疗效应？
- 方法与思路
- 作者在潜在结果框架下讨论依从性与未测混杂，区分点识别和部分识别，提出估计方法及放宽假设的敏感性分析。
- 材料陈述的贡献
- 摘要称建立历史试验效应推广的推断框架，并利用 Partners PrEP 数据估计 HPTN 084 人群中口服 TDF/FTC 的意向治疗效应。
- 阅读关注点
- 应核对跨试验推广的识别假设、依从性差异与未测混杂的处理，以及点识别、部分识别和敏感性参数的对应关系。
- 阅读边界
- 依据稿件版本未注明的 OpenAlex 索引摘要；具体识别假设、效应估计和敏感性结果未说明，不能据此判断药物疗效大小。
原文摘要
In many clinical settings, an active-controlled trial design (e.g., a non-inferiority or superiority design) is often used to compare an experimental medicine to an active control (e.g., an FDA-approved, standard therapy). One prominent example is a recent phase 3 efficacy trial, HIV Prevention Trials Network Study 084 (HPTN 084), comparing long-acting cabotegravir, a new HIV pre-exposure prophylaxis (PrEP) agent, to the FDA-approved daily oral tenofovir disoproxil fumarate plus emtricitabine (TDF/FTC) in a population of heterosexual women in 7 African countries. One key complication of interpreting study results in an active-controlled trial like HPTN 084 is that the placebo arm is not present and the efficacy of the active control (and hence the experimental drug) compared to the placebo can only be inferred by leveraging other data sources. In this article, we study statistical inference for the intention-to-treat (ITT) effect of the active control using relevant historical placebo-controlled trials data under the potential outcomes (PO) framework. We highlight the role of adherence and unmeasured confounding, discuss in detail identification assumptions and two modes of inference (point versus partial identification), propose estimators under identification assumptions permitting point identification, and lay out sensitivity analyses needed to relax identification assumptions. We applied our framework to estimating the intention-to-treat effect of daily oral TDF/FTC versus placebo in HPTN 084 using data from an earlier Phase 3, placebo-controlled trial of daily oral TDF/FTC (Partners PrEP).