Harmonized Estimation of Subgroup-Specific Treatment Effects in Randomized Trials: The Use of External Control Data
随机试验亚组处理效应的协调估计：外部对照数据的使用AI 解读 ↓
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分类依据与纠错
AI 根据所提供的论文材料归类：摘要研究随机试验亚组处理效应及外部对照数据辅助估计。
反馈分类问题
正在核对关联版本…
代码、数据与补充材料
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随机试验亚组处理效应的协调估计：外部对照数据的使用
- 研究问题
- 随机试验亚组样本较小时，如何使用外部对照数据改善亚组处理效应估计，同时使亚组结果与仅依赖试验数据的总体效应协调？
- 方法与思路
- 作者调整融合随机试验与外部对照所得的亚组估计，使其加权平均等于仅基于随机试验的总体效应估计，并开展解析及模拟研究。
- 材料陈述的贡献
- 摘要称提出可修正多类融合估计的协调方法，确保亚组效应加权平均匹配试验总体估计，并通过模拟与肿瘤案例考察表现。
- 阅读关注点
- 核对协调约束、亚组权重和调整准则，检查外部数据偏差如何传递至各亚组，并关注总体一致性与亚组准确性的关系。
- 阅读边界
- 这是预印本，同行评审及接收状态未核实。摘要未给出外部数据可比性条件和性能数值，加权平均协调不意味着每个亚组估计均无偏。
原文摘要
Subgroup analyses of randomized controlled trials (RCTs) constitute an important component of the drug development process in precision medicine. In particular, subgroup analyses of early-stage trials often influence the design and eligibility criteria of subsequent confirmatory trials and ultimately influence which subpopulations will receive the treatment after regulatory approval. However, subgroup analyses are often complicated by small sample sizes, which leads to substantial uncertainty about subgroup-specific treatment effects. We explore the use of external control (EC) data to augment RCT subgroup analyses. We define and discuss harmonized estimators of subpopulation-specific treatment effects that leverage EC data. Our approach can be used to modify any subgroup-specific treatment effect estimates that are obtained by combining RCT and EC data, such as linear regression. We alter these subgroup-specific estimates to make them coherent with a robust estimate of the average effect in the randomized population based only on RCT data. The weighted average of the resulting subgroup-specific harmonized estimates matches the RCT-only estimate of the overall effect in the randomized population. We discuss the proposed harmonized estimators through analytic results and simulations, and investigate standard performance metrics. The method is illustrated with a case study in oncology.