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分类依据与纠错

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关注这篇论文的作者
Y. Q. Chen
J. Yang
S. Cheng
J. B. Jackson

考虑有效持续时间变化的重复测量治疗效应估计

研究问题
临床试验中治疗可能延迟起效并随后衰减,如何在重复测量结果中刻画有效持续时间及其对应的治疗效应?
方法与思路
作者直接建模起效滞后与饱和时点之间的治疗有效区间,再将持续时间纳入均值响应模型,并开展模拟和应用。
材料陈述的贡献
摘要提出以有效持续时间组织治疗效应的建模方式,并用奈韦拉平预防 HIV 母婴传播的临床试验展示方法。
阅读关注点
应核对起效与饱和时点如何定义和估计、持续时间进入均值模型的方式,以及试验设计和重复测量相关性的处理。
阅读边界
索引摘要版本未注明,未说明随机化、缺失数据处理或识别条件,也未提供治疗效应数值和模型比较结果。

原文摘要

To assess treatment efficacy in clinical trials, certain clinical outcomes are repeatedly measured over time for the same subject. The difference in their means may characterize a treatment effect. Since treatment effectiveness lag and saturation times may exist, erosion of treatment effect often occurs during the observation period. Instead of using models based on ad hoc parametric or purely nonparametric time-varying coefficients, we model the treatment effectiveness durations, which are the time intervals between the lag and saturation times. Then we use some mean response models to include such treatment effectiveness durations. Our methodology is demonstrated by simulations and analysis of a landmark HIV/AIDS clinical trial of short-course nevirapine against mother-to-child HIV vertical transmission during labour and delivery.

笔记与分组
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