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Robert J. Gray

将疾病进展信息纳入生存分析的核方法

研究问题
如何在生存分析中利用疾病进展信息,允许进展后的生存分布依赖进展发生时间,并比较治疗组的生存分布?
方法与思路
作者采用三状态模型,分别用核方法估计各类转移分布,再合成为总体生存分布估计,并构造治疗组比较检验。
材料陈述的贡献
摘要称估计量可处理一般依赖形式;模拟中,进展后生存较可预测时功效增益较大,但极端依赖下检验有明显偏差。
阅读关注点
应核对三状态转移结构、删失与依赖条件、带宽选择及检验校准,并查看乳腺癌试验中进展信息如何进入估计。
阅读边界
仅据 OpenAlex 索引摘要,稿件版本未注明;一致性的具体条件及模拟偏差大小未说明,不能推断其他版本变化。

原文摘要

This paper considers incorporating information on disease progression in the analysis of survival. A three-state model is assumed, with the distribution of each transition estimated separately. The distribution of survival following progression can depend on the time of progression. Kernel methods are used to give consistent estimators under general forms of dependence. The estimators for the individual transitions are then combined into an overall estimator of the survival distribution. A test statistic for equality of survival between treatment groups is proposed based on the tests of Pepe & Fleming (1989, 1991). In simulations the kernel method successfully incorporated dependence on the time of progression in some reasonable settings, but under extreme forms of dependence the tests had substantial bias. If survival beyond progression can be predicted fairly accurately, then gains in power over standard methods that ignore progression can be substantial, but the gains are smaller when survival beyond progression is more variable. The methodology is illustrated with an application to a breast cancer clinical trial.

笔记与分组
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