Surrogacy Validation for Time-to-Event Outcomes with Illness-Death Frailty Models
利用疾病—死亡脆弱性模型验证事件时间结局的替代终点AI 解读 ↓
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分类依据与纠错
AI 根据所提供的论文材料归类：摘要明确以反事实结局及两个终点的处理效应关联验证替代终点，直接属于因果推断方向。
反馈分类问题
正在核对关联版本…
代码、数据与补充材料
正在核对对应版本的资源…
利用疾病—死亡脆弱性模型验证事件时间结局的替代终点
- 研究问题
- 当替代终点与真实终点都是事件时间时，如何在存在删失和半竞争风险的情况下，从因果角度验证替代终点有效性？
- 方法与思路
- 作者以反事实处理效应关联为框架，构建含可估计及反事实脆弱性项的疾病—死亡模型，用贝叶斯 MCMC 估计并分析敏感性。
- 材料陈述的贡献
- 摘要称通过多状态模型及因果效应预测性图刻画有效替代终点，评估估计性质，并以局限性前列腺癌试验为动机。
- 阅读关注点
- 核对反事实脆弱性项如何识别、删失与半竞争风险的处理，以及替代有效性判据和敏感性分析覆盖哪些不可验证假设。
- 阅读边界
- 这是 arXiv 预印本，不能据此认定已同行评审或获期刊接收；摘要未列识别假设及验证结果，不能认定远处转移已获验证。
原文摘要
A common practice in clinical trials is to evaluate a treatment effect on an intermediate endpoint when the true outcome of interest would be difficult or costly to measure. We consider how to validate intermediate endpoints in a causally-valid way when the trial outcomes are time-to-event. Using counterfactual outcomes, those that would be observed if the counterfactual treatment had been given, the causal association paradigm assesses the relationship of the treatment effect on the surrogate $S$ with the treatment effect on the true endpoint $T$. In particular, we propose illness death models to accommodate the censored and semi-competing risk structure of survival data. The proposed causal version of these models involves estimable and counterfactual frailty terms. Via these multi-state models, we characterize what a valid surrogate would look like using a causal effect predictiveness plot. We evaluate the estimation properties of a Bayesian method using Markov Chain Monte Carlo and assess the sensitivity of our model assumptions. Our motivating data source is a localized prostate cancer clinical trial where the two survival endpoints are time to distant metastasis and time to death.