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关注这篇论文的作者
Xi Fang
Bingkai Wang
Liangyuan Hu
Fan Li

生存结局聚类随机试验的目标参数与双重稳健估计

研究问题
具有右删失生存结局的聚类随机试验中,如何区分聚类层面与个体层面的处理效应,并估计各自目标参数?
方法与思路
作者在潜在结果框架下定义生存函数和限制平均生存时间相关目标,提出双重稳健估计,并研究删除式 jackknife 方差估计。
材料陈述的贡献
摘要称,在协变量相关删失下,删失或结局模型之一正确即可保证一致性;模拟和已完成试验用于展示有限样本表现。
阅读关注点
应核对两类目标参数的加权差异、删失机制的假设、双重稳健性所需条件,以及删除单位和区间估计的构造。
阅读边界
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原文摘要

Cluster-randomized trials (CRTs) are experimental designs where groups or clusters of participants, rather than the individual participants themselves, are randomized to intervention groups. Analyzing CRT requires distinguishing between treatment effects at the cluster level and the individual level, which requires a clear definition of the estimands under the potential outcomes framework. For analyzing survival outcomes, it is common to assess the treatment effect by comparing survival functions or restricted mean survival times between treatment groups. In this article, we formally characterize cluster-level and individual-level treatment effect estimands with right-censored survival outcomes in CRTs and propose doubly robust estimators for targeting such estimands. Under covariate-dependent censoring, our estimators ensure consistency when either the censoring model or the outcome model is correctly specified, but not necessarily both. We explore different modeling options for the censoring and outcome models to estimate the censoring and survival distributions, and investigate a deletion-based jackknife method for variance and interval estimation. Extensive simulations demonstrate that the proposed methods perform adequately in finite samples. Finally, we illustrate our method by analyzing a completed CRT with survival endpoints.

笔记与分组