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Charlotte Voinot
Clément Berenfeld
Imke Mayer
Bernard Sebastien
Julie Josse

因果生存分析中的处理效应估计:实践建议

研究问题
以限制平均生存时间差衡量处理效应时,随机试验和观察研究应如何在不同删失机制及模型设定下选择估计量?
方法与思路
作者统一梳理识别与渐近性质,以模拟比较 Kaplan–Meier、G公式、加权、变换及增广估计方法。
材料陈述的贡献
摘要给出分场景的估计量选择建议,称增广方法在观察研究中通常具有较好的模型稳健性及偏差方差权衡。
阅读关注点
应核对因果识别和删失处理条件、各方法依赖的模型,以及模拟中模型误设方式与样本量如何影响结论。
阅读边界
这是 arXiv 预印本,同行评审及接收未核实;摘要未列明识别条件,所述方法表现不能外推至所有生存数据。

原文摘要

The restricted mean survival time (RMST) difference offers an interpretable causal contrast to estimate the treatment effect for time-to-event outcomes, yet a wide range of available estimators leaves limited guidance for practice. We provide a unified review of RMST estimators for randomized trials and observational studies, establish identification and asymptotic properties, and supply new derivations where needed. Our extensive simulation study compares simple nonparametric methods (such as unweighted Kaplan-Meier estimators) alongside parametric and nonparametric implementations of the G-formula, weighting approaches, Buckley-James transformations, and augmented estimators under diverse censoring mechanisms and model specifications. Across scenarios, classical Kaplan-Meier estimators (weighted when required by the censoring process) and G-formula methods perform well in randomized settings, while in observational data G-formula estimators remain competitive; however, augmented estimators such as AIPTW-AIPCW generally offer robustness to model misspecification and a favorable bias-variance trade-off. Parametric estimators perform best under correct specification, whereas nonparametric methods avoid functional assumptions but require large sample sizes to achieve reliable performance. We offer practical recommendations for estimator choice and provide open-source R code to support reproducibility and application.

笔记与分组
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