A framework for joint assessment of a terminal event and a score existing only in the absence of the terminal event
终末事件与仅在事件未发生时存在的评分之联合评估框架AI 解读 ↓
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终末事件与仅在事件未发生时存在的评分之联合评估框架
- 研究问题
- 随机试验中，疾病评分在终末事件发生后不再有意义，如何联合评估处理对终末事件风险和事件未发生者评分的影响？
- 方法与思路
- 作者构建尊重评分存在范围的数据生成机制，用半参数方法估计指定时点的事件风险和条件评分均值，并构造闭合检验。
- 材料陈述的贡献
- 摘要称，该框架提供稳健且有效率的联合估计，并利用估计量的联合渐近行为检验两类结局，另有肾病试验模拟和应用。
- 阅读关注点
- 应核对事件风险与条件评分的目标定义、稳健和效率条件，以及闭合检验的错误率控制和不同处理下存活群体的可比性。
- 阅读边界
- 所给版本为 arXiv 预印本，同行评审与期刊接收未核实；摘要未说明具体识别条件，也未将条件评分差解释为同一群体效应。
原文摘要
Analysis of data from randomized controlled trials in vulnerable populations requires special attention when assessing treatment effect by a score measuring, e.g., disease stage or activity together with onset of prevalent terminal events. In reality, it is impossible to disentangle a disease score from the terminal event, since the score is not clinically meaningful after this event. In this work, we propose to assess treatment interventions simultaneously on the terminal event and the disease score in the absence of a terminal event. Our proposal is based on a natural data-generating mechanism, respecting that a disease score does not exist beyond the terminal event. We use modern semi-parametric statistical methods to provide robust and efficient estimation of the risk of terminal event and expected disease score conditional on no terminal event at a pre-specified landmark time. We also use the simultaneous asymptotic behaviour of our estimators to develop a powerful closed testing procedure for confirmatory assessment of treatment effect on both onset of terminal event and level of disease score in the absence of a terminal event. A simulation study mimicking a large-scale outcome trial in chronic kidney patients as well as an analysis of that trial is provided to assess performance.