Analysis of Survival Data from a Randomized Trial with All-or-None Compliance: Estimating the Cost-Effectiveness of a Cancer Screening Program
完全接受或完全拒绝依从下的随机试验生存分析：癌症筛查成本效果估计AI 解读 ↓
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完全接受或完全拒绝依从下的随机试验生存分析：癌症筛查成本效果估计
- 研究问题
- 在筛查随机试验中存在拒绝筛查和对照组自行筛查时，如何调整依从性并利用逐年生存数据估计每挽救生命年的成本？
- 方法与思路
- 作者将完全接受或完全拒绝依从的调整扩展至逐年生存分析，同时建模癌症死亡与竞争风险，并给出无约束估计及方差的闭式表达。
- 材料陈述的贡献
- 摘要称该方法将固定时点终点的依从调整扩展到生命年分析，并在所述乳腺癌筛查试验中报告与意向治疗分析不同的成本效果估计。
- 阅读关注点
- 应核对依从调整的识别条件、竞争风险处理、生命年计算及成本口径，并区分死亡率的意向治疗检验与筛查成本效果估计目标。
- 阅读边界
- 仅据 OpenAlex 索引摘要，稿件版本未注明；依从调整假设未说明，报告结果依赖特定试验和成本设定，不能外推到当前筛查政策。
原文摘要
Many randomized cancer screening trials involve all-or-none compliance. Some subjects randomized to an offer of screening refuse screening, and some subjects randomized to no offer of screening obtain screening outside the trial. The primary analysis to test whether or not cancer screening reduces cancer mortality is by intent-to-treat. To estimate the cost-effectiveness of screening, it is necessary to adjust for all-or-none compliance. Heretofore, adjustments for all-or-none compliance have been limited to a fixed-time endpoint. Estimating cost-effectiveness as dollars per life year saved requires an extension to the analysis of yearly survival data. In general, this involves modeling both the hazard for death from cancer and death from competing risk. Unconstrained estimates and variances can be written in closed-form notation. For the four yearly breast cancer screens with physical examination and mammography in the Health Insurance Plan of Greater New York study, the estimated cost-effectiveness for a $100 mammogram and $900 biopsy is $16,000 per life year saved with 95% confidence interval ($10,000, $45,000). In contrast, under an inappropriate intent-to-treat analysis, the estimated cost-effectiveness is $23,000 with 95% confidence interval ($14,000, $66,000).