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分类依据与纠错

AI 根据所提供的论文材料归类:摘要围绕整群随机试验中的治疗效应异质性及缺失效应修饰变量展开。

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关注这篇论文的作者
Bryan S. Blette
Scott D. Halpern
Fan Li
Michael O. Harhay

整群随机试验中效应修饰变量缺失时的治疗效应异质性评估

研究问题
在整群随机试验中,潜在效应修饰变量存在缺失,且变量、结果或缺失机制具有群内相关时,如何可靠评估治疗效应异质性?
方法与思路
作者通过连续结果、二元效应修饰变量缺失的整群试验模拟,比较多种缺失数据方法,并用工作、家庭与健康研究数据说明。
材料陈述的贡献
摘要称,多层多重插补及其贝叶斯版本在所考察情形中表现较好;模型设定或相容性存在问题时,贝叶斯版本偏差与覆盖率更佳。
阅读关注点
应核对缺失机制、群数和群内相关的模拟设定、插补与分析模型的相容性,以及异质性效应的定义和区间覆盖表现。
阅读边界
所给版本为 arXiv 预印本,不能据此确认同行评审或期刊接收;摘要未列出缺失机制与数值结果,比较结论不宜推广至所有试验。

原文摘要

Understanding whether and how treatment effects vary across subgroups is crucial to inform clinical practice and recommendations. Accordingly, the assessment of heterogeneous treatment effects (HTE) based on pre-specified potential effect modifiers has become a common goal in modern randomized trials. However, when one or more potential effect modifiers are missing, complete-case analysis may lead to bias and under-coverage. While statistical methods for handling missing data have been proposed and compared for individually randomized trials with missing effect modifier data, few guidelines exist for the cluster-randomized setting, where intracluster correlations in the effect modifiers, outcomes, or even missingness mechanisms may introduce further threats to accurate assessment of HTE. In this article, the performance of several missing data methods are compared through a simulation study of cluster-randomized trials with continuous outcome and missing binary effect modifier data, and further illustrated using real data from the Work, Family, and Health Study. Our results suggest that multilevel multiple imputation (MMI) and Bayesian MMI have better performance than other available methods, and that Bayesian MMI has lower bias and closer to nominal coverage than standard MMI when there are model specification or compatibility issues.

笔记与分组