Nonparametric inference for assessing treatment efficacy in randomized clinical trials with a time-to-event outcome and all-or-none compliance
全有或全无依从下随机试验治疗疗效的非参数推断AI 解读 ↓
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分类依据与纠错
AI 根据所提供的论文材料归类：摘要研究随机试验中的治疗疗效，并以对照组潜在依从者界定比较亚组，直接涉及非依从下的因果推断问题。
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全有或全无依从下随机试验治疗疗效的非参数推断
- 研究问题
- 随机试验中，对照组潜在依从者身份不可观测且结局存在右删失时，如何比较实际接受治疗者对应人群的事件时间概率？
- 方法与思路
- 作者针对全有或全无依从构造非参数推断，比较治疗组接受治疗者与对照组潜在接受者，并估计治疗效应的起始和持续时间。
- 材料陈述的贡献
- 摘要称提供处理对照组不可观测亚组成员身份及右删失事件时间的推断程序，并以模拟和黑色素瘤随机试验展示应用。
- 阅读关注点
- 应核对潜在依从亚组如何识别、删失机制需要哪些条件，以及治疗效应起始与持续时间的定义和不确定性处理。
- 阅读边界
- 仅据版本未注明的 OpenAlex 索引摘要；随机化之外的亚组识别假设及删失条件未说明，不能仅凭摘要认定因果疗效已识别。
原文摘要
To evaluate the biological efficacy of a treatment in a randomized clinical trial, one needs to compare patients in the treatment arm who actually received treatment with the subgroup of patients in the control arm who would have received treatment had they been randomized into the treatment arm. In practice, subgroup membership in the control arm is usually unobservable. This paper develops a nonparametric inference procedure to compare subgroup probabilities with right-censored time-to-event data and unobservable subgroup membership in the control arm. We also present a procedure to estimate the onset and duration of treatment effect. The performance of our method is evaluated by simulation. An illustration is given using a randomized clinical trial for melanoma.