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关注这篇论文的作者
Guanbo Wang
Alexander Levis
Jon Steingrimsson
Issa Dahabreh

条件相对效应可迁移假设下的因果推断

研究问题
若条件相对效应比条件差值效应更适合跨总体迁移,如何识别和估计目标总体的边际反事实均值差与比值,并处理不同治疗可及情景?
方法与思路
作者分别研究目标总体仅能接受对照治疗,以及可接受对照和其他治疗的情景,推导识别结果,并提出允许数据自适应拟合辅助函数的多重稳健估计量。
材料陈述的贡献
摘要称,研究给出条件相对效应可迁移下的识别结果,以及模型和收敛速率层面的多重稳健、非参数有效率估计量,并开展模拟和两项试验应用。
阅读关注点
应核对条件相对效应可迁移的数学定义、两类情景的数据要求,以及边际差值和比值的识别公式,重点查看多重稳健性与效率结论的条件。
阅读边界
这是 arXiv 预印本,同行评审及期刊接收未获核实;摘要未列出完整识别与收敛条件,该迁移假设是否合理仍需具体领域知识支持。

原文摘要

When extending inferences from a randomized trial to a new target population, the transportability condition for conditional difference effect measures is invoked to identify the marginal causal mean difference in the target population. However, many clinical investigators believe that conditional relative effect measures are more likely to be "transportable" between populations. Here, we examine the identification and estimation of the marginal counterfactual mean difference and ratio under the transportability condition for conditional relative effect measures. We obtain identification results for two scenarios that often arise in practice when individuals in the target population (1) only have access to the control treatment, and (2) have access to the control and other treatments but not necessarily the experimental treatment evaluated in the trial. We then propose model and rate multiply robust and nonparametric efficient estimators that allow for the use of data-adaptive methods to model the nuisance functions. We examine the performance of the methods in simulation studies and illustrate their use with data from two trials of paliperidone for patients with schizophrenia. We conclude that the proposed methods are attractive when background knowledge suggests that the transportability condition for conditional relative effect measures is more plausible than alternative conditions.

笔记与分组
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