Improving Treatment Effect Estimation in Trials through Adaptive Borrowing of External Controls
通过自适应借用外部对照改善试验中的处理效应估计AI 解读 ↓
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分类依据与纠错
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通过自适应借用外部对照改善试验中的处理效应估计
- 研究问题
- 小样本随机试验如何借用外部对照提高平均处理效应估计效率，同时控制外部样本不可比带来的偏差？
- 方法与思路
- 作者利用影响函数度量外部样本可比性，选择使处理效应估计均方误差最小的子集，并加入结局校准。
- 材料陈述的贡献
- 摘要称提出对外部对照分布要求较少、对异常值稳健的自适应借样框架，并通过模拟与真实数据展示效果。
- 阅读关注点
- 应核对可比性的统计定义、均方误差如何估计、子集选择后的推断，以及结局校准需要哪些可迁移条件。
- 阅读边界
- 这是 arXiv 预印本，同行评审及期刊接收未核实；摘要未列出识别条件，分布要求较少不意味着外部对照可无条件借用。
原文摘要
Randomized controlled trials (RCTs) often suffer from limited inferential efficiency in estimating treatment effects due to their small sample sizes. In recent years, incorporating external controls (ECs) has gained increasing attention as an effective way to augment small RCTs and thereby enhance estimation efficiency. However, ECs are not always comparable to RCTs, and direct borrowing without careful evaluation can introduce substantial bias and, paradoxically, undermine the accuracy of treatment effect estimation. In this paper, we propose a novel adaptive influence-based sample borrowing framework to improve average treatment effect (ATE) estimation in RCTs. The framework quantifies the ``comparability'' of each sample in ECs using influence functions and identifies the optimal subset of ECs that minimizes the mean squared error of the ATE estimator. The proposed framework is assumption-lean regarding the distribution of ECs and is robust to outliers, making it broadly applicable across diverse settings. Moreover, we develop an outcome calibration method to improve the data utilization efficiency of ECs, further strengthening the adaptive influence-based sample-borrowing framework. We demonstrate the effectiveness of the proposed method using both simulated and real-world datasets.