Correcting for Missing Data When Evaluating Surrogate Markers in a Clinical Trial
临床试验替代标志物评价中的缺失数据校正AI 解读 ↓
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分类依据与纠错
AI 根据所提供的论文材料归类：摘要明确评价临床试验处理效应及替代标志物对该效应的捕捉能力，并处理缺失数据带来的偏差。
反馈分类问题
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代码、数据与补充材料
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临床试验替代标志物评价中的缺失数据校正
- 研究问题
- 在临床试验存在缺失数据时，如何评价替代标志物捕捉主要结局处理效应的能力，并减少完整病例分析的偏差和效率损失？
- 方法与思路
- 作者在非参数和参数替代标志物评价中引入逆概率加权及半参数极大似然校正，通过模拟和糖尿病试验应用比较表现。
- 材料陈述的贡献
- 摘要称校正方法在比完整病例分析更广的缺失机制下保持无偏，并兼顾精度；两类方法各有计算、稳健性和效率优势。
- 阅读关注点
- 应核对替代标志物有效性的评价目标、允许的缺失机制、权重与似然模型的条件，以及方法之间稳健性和效率的权衡。
- 阅读边界
- 这是 arXiv 预印本，同行评审或期刊接收未经核实；摘要未列出可处理的缺失机制，不能推断方法适用于任意非随机缺失。
原文摘要
Evaluating treatment effects is critical in clinical trials but sometimes involves lengthy, invasive, or costly follow-up procedures. In these cases, surrogate markers, which provide intermediate measures of the long-term treatment effect, allow clinicians to obtain results faster and more efficiently than would have otherwise been possible. Prior to adoption, it is vital that the utility of surrogate markers (i.e., their ability to capture the treatment effect on the primary outcome) is statistically validated. Many frameworks for evaluating surrogate markers have been proposed, but they do not account for missing data. Instead, they rely on complete cases (the subset of patients without missing data), which can be inefficient and biased. To improve on this, we propose methods to accommodate missing data in nonparametric and parametric surrogate evaluation via inverse probability weighting (IPW) and semiparametric maximum likelihood estimation (SMLE). Through simulation studies, we demonstrate that the proposed methods remain unbiased under a broader range of missing data mechanisms than complete case analysis and can help retain the statistical precision of the full trial. We illustrate their practical utility through an application to a diabetes clinical trial. Moreover, our missing data corrections have complementary strengths with respect to computational ease, robustness, and statistical efficiency. All methods are implemented in the MissSurrogate R package.