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Anup Malani

医疗试验中的患者入组:随机实验的选择偏差

研究问题
随机医疗试验中的自愿入组如何影响处理效应向总体的外推,接受实际治疗的概率又如何改变参试者构成?
方法与思路
作者将患者参试决策与 Roy 部门选择模型联系起来,推导治疗分配概率对入组和处理效应估计的影响,并使用溃疡药物试验数据。
材料陈述的贡献
摘要称,治疗概率提高会吸引较不乐观的患者入组并降低效应估计,据此推出正向选择偏差,且数据支持这些发现。
阅读关注点
应核对患者预期、入组决策与潜在治疗收益之间的模型联系,以及偏差符号成立条件和试验数据的比较设计。
阅读边界
仅据所给出版社摘要,无法确定模型假设、总体目标效应或偏差大小;正向偏差结论不能推广至所有自愿参与实验。

原文摘要

Self-selection can bias estimates of treatment effects from randomized experiments if one is interested in extrapolating results to the general population. This paper notes that there is an isomorphism between the Roy model for the sorting of workers into sectors and the decision of subjects to participate in randomized experiments. The main implication is that, as the probability of receiving active treatment rises, patients who are less optimistic about new treatment will begin to enroll and estimates of treatment effects will fall. This, in turn, implies that selection bias is positive. These findings are confirmed with data from trials of ulcer medications.

笔记与分组
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