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分类依据与纠错

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关注这篇论文的作者
G. Caruso
W. F. Rosenberger
P. Mozgunov
N. Flournoy

比较与评估序贯临床试验中信息性中期决策的信息度量

研究问题
序贯临床试验根据中期结果提前停止时,忽略这些信息性决策会怎样改变治疗效应的后验推断,又应如何衡量这种扭曲?
方法与思路
作者用 KL 散度比较相关后验分布,汇总整个参数空间上的推断扭曲,并构造期望版本以辅助比较停止边界和先验设定。
材料陈述的贡献
摘要称,该度量能揭示与停止决策方向一致的过度乐观可信区间,并为试验后评估及未来自适应设计提供补充信息。
阅读关注点
应核对被比较后验的定义、信息性决策进入分析的方式、期望度量的计算,以及它与一类错误控制之间的具体关系。
阅读边界
这是 arXiv 预印本,同行评审或期刊接收未核实;摘要未给出后验构造和数值结果,不能判断扭曲大小或不同设计的普遍优劣。

原文摘要

Group sequential designs enable interim analyses and potential early stopping for efficacy or futility. While these adaptations improve trial efficiency and ethical considerations, they also introduce bias into the adapted analyses. We demonstrate how failing to account for informative interim decisions in the analysis can substantially affect posterior estimates of the treatment effect, often resulting in overly optimistic credible intervals aligned with the stopping decision. Drawing on information theory, we use the Kullback-Leibler divergence to quantify this distortion and highlight its use for post-hoc evaluation of informative interim decisions, with a focus on end-of-study inference. Unlike pointwise comparisons, this measure provides an integrated summary of this distortion on the whole parameter space. By comparing alternative decision boundaries and prior specifications, we illustrate how this measure can improve the understanding of trial results and inform the planning of future adaptive studies. We also introduce an expected version of this metric to support clinicians in choosing decision boundaries. This guidance complements traditional strategies based on type-I error rate control by offering insights into the distortion introduced to the treatment effect at each interim phase. The use of this pre-experimental measure is finally illustrated in a group sequential trial for evaluating a treatment for central nervous system disorders.

笔记与分组