Efficient Testing Using Surrogate Information
利用替代指标信息进行高效检验AI 解读 ↓
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分类依据与纠错
AI 根据所提供的论文材料归类：摘要针对临床试验中的处理效应估计与检验，研究替代指标分亚组有效时的结局测量方案，因此对应因果推断。
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利用替代指标信息进行高效检验
- 研究问题
- 当替代指标仅对部分患者亚组有效时，如何在这些人中减少昂贵或长期主要结局的测量，同时估计处理效应并开展有效的假设检验？
- 方法与思路
- 作者提出完全非参数的 ETSI 方法，通过核估计，在替代指标有效亚组使用替代信息、其余患者测量主要结局，并提供功效与样本量规划框架。
- 材料陈述的贡献
- 摘要称，该方法允许替代指标的效用存在亚组异质性，将处理效应估计、检验及未来试验设计相结合，并通过模拟和两个 HIV 临床试验展示表现。
- 阅读关注点
- 应核对替代指标有效性的定义、亚组如何确定、选择性结局测量下的识别条件，以及核估计带宽、检验校准和样本量计算所需信息。
- 阅读边界
- 这是 arXiv 预印本，同行评审及期刊接收未核实。摘要未说明亚组有效性如何验证及完整识别条件，不能认为任意替代指标都可替代主要结局。
原文摘要
In modern clinical trials, there is immense pressure to use surrogate markers in place of an expensive or long-term primary outcome to make more timely decisions about treatment effectiveness. However, using a surrogate marker to test for a treatment effect can be difficult and controversial. Existing methods tend to either rely on fully parametric methods where strict assumptions are made about the relationship between the surrogate and the outcome, or assume the surrogate marker is valid for the entire study population. In this paper, we develop a fully nonparametric method for efficient testing using surrogate information (ETSI). Our approach is specifically designed for settings where there is heterogeneity in the utility of the surrogate marker, i.e., the surrogate is valid for certain patient subgroups and not others. ETSI enables treatment effect estimation and hypothesis testing via kernel-based estimation for a setting where the surrogate is used in place of the primary outcome for individuals for whom the surrogate is valid, and the primary outcome is purposefully only measured in the remaining patients. In addition, we provide a framework for future study design with power and sample size estimates based on our proposed testing procedure. We demonstrate the performance of our methods via a simulation study and application to two distinct HIV clinical trials.