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Sarah E. Robertson
Nina R. Joyce
Issa J. Dahabreh

多中心试验中的中心特定因果推断

研究问题
当效应修饰变量在不同中心的分布不同,多中心随机试验的总体结果如何转化为各参与中心目标人群的处理效应?
方法与思路
作者分别考虑给定协变量和处理后,中心与结局仍有关联或无关联的情形,提出中心特定平均处理效应的识别与估计方法。
材料陈述的贡献
摘要称,无条件中心关联的附加条件可用试验数据评估,成立时可完全汇集中心信息;还提出效应同质性的评估方法。
阅读关注点
应核对各中心目标人群的定义、两类识别条件、中心关联条件如何评估,以及完全汇集信息对估计精度和有效性的影响。
阅读边界
这是 arXiv 预印本,不能据此确认同行评审或期刊接收;摘要未列出完整识别条件,也未报告模拟与临床应用的具体结果。

原文摘要

In multicenter randomized trials, when effect modifiers have a different distribution across centers, comparisons between treatment groups that average over centers may not apply to any of the populations underlying the individual centers. Here, we describe methods for reinterpreting the evidence produced by a multicenter trial in the context of the population underlying each center. We describe how to identify center-specific effects under identifiability conditions that are largely supported by the study design and when associations between center membership and the outcome may be present, given baseline covariates and treatment ("center-outcome associations"). We then consider an additional condition of no center-outcome associations given baseline covariates and treatment. We show that this condition can be assessed using the trial data; when it holds, center-specific treatment effects can be estimated using analyses that completely pool information across centers. We propose methods for estimating center-specific average treatment effects, when center-outcome associations may be present and when they are absent, and describe approaches for assessing whether center-specific treatment effects are homogeneous. We evaluate the performance of the methods in a simulation study and illustrate their implementation using data from the Hepatitis C Antiviral Long-Term Treatment Against Cirrhosis trial.

笔记与分组
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