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分类依据与纠错

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反馈分类问题

Nonparametric Mixed-Effects Models for Repeated Binary Data Arising in Serial Dilution Assays: An Application to Estimating Viral Burden in AIDS

连续稀释试验重复二元数据的非参数混合效应模型:艾滋病病毒负荷估计

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代码、数据与补充材料

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关注这篇论文的作者
Robert Zackin
Victor De Gruttola
Nan Laird

连续稀释试验重复二元数据的非参数混合效应模型:艾滋病病毒负荷估计

研究问题
如何利用连续稀释试验的重复二元结果估计患者病毒负荷和治疗前后差异,并处理试验终点缺失及稀释方案变化?
方法与思路
作者将患者特异滴度设为来自未知分布的随机效应,将治疗效应设为固定效应,使用各稀释水平的重复二元观测。
材料陈述的贡献
摘要称该分析可利用全部试验结果,包括未达到终点的试验,并允许稀释方案随时间变化,用于治疗前后病毒负荷估计。
阅读关注点
应核对未知随机效应分布的估计、重复响应的依赖结构、未达终点数据的贡献,以及治疗参数能支持何种解释。
阅读边界
材料为版本未注明的 OpenAlex 索引摘要。摘要未说明治疗分配或混杂控制,固定治疗效应参数本身不足以支持因果解释。

原文摘要

This article develops methods for estimating treatment effects in mixed-effects models using outcome data gathered from serial dilution assays. Our application allows us to estimate the viral burden of HIV infection before and after antiviral treatment from cell dilution assays. This assay is designed to determine the infectious units per patient peripheral blood mononuclear cell (PBMC). The infectious unit is the amount of virus required to produce detectable HIV infection in PBMC's from healthy, uninfected donors. At each dilution level of the patient cells, one observes whether or not it was possible for the virus from these cells to infect donor cells. Thus the assay result for each subject consists of a series of repeated binary outcomes. We propose an analytic approach in which patient-specific titers (measures of viral burden) are modeled as random effects from an unknown distribution, and treatment effects are modeled as fixed. This approach makes use of all assay results, even if many assays fail to reach endpoint (i.e., they turn negative at the highest dilution level) and the assay design (dilution scheme) changes over time.

笔记与分组
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