Inference Using Surrogate Outcome Data and a Validation Sample
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In the context of estimating β from the regression model Pβ(Y|X), relating response Y to covariates X, suppose that only a surrogate response S is available for most study subjects. Suppose that for a random subsample of the study cohort, termed the validation sample, the true outcome Y is available in addition to S. We consider maximum likelihood estimation of β from such data and show that it is nonrobust to misspecification of the distribution relating the surrogate to the true outcome, P(S|Y, X). An alternative semi-parametric method is also considered, which is nonparametric with respect to P(S|Y, X), Large-sample distribution theory for maximum estimated likelihood estimates is developed. An illustrative example is presented.