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分类依据与纠错

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关注这篇论文的作者
Denis Rybin
Robert Lew
Michael J. Pencina
Maurizio Fava
Gheorghe Doros

将安慰剂反应视为潜在特征:序贯平行比较设计研究的分析

研究问题
在序贯平行比较设计的临床试验中,如何将受试者安慰剂反应分类的不确定性纳入分析,避免其扭曲治疗效应估计?
方法与思路
作者把安慰剂反应视为潜在特征,将样本建模为反应者与非反应者的未标记混合,并采用似然方法估计治疗效应。
材料陈述的贡献
摘要提出一种显式考虑潜在安慰剂反应类别的方法,目标是在序贯平行比较设计定义下估计经安慰剂反应校正的治疗效应。
阅读关注点
应核对潜在类别混合模型的可识别性、治疗效应的具体定义,以及类别不确定性如何传递至效应估计与推断。
阅读边界
仅据 OpenAlex 索引摘要,稿件版本未注明;不能推断刊本变化。摘要未说明识别假设、推断保证或实证表现,不能认定已消除偏差。

原文摘要

In clinical trials, placebo response can affect the inference about efficacy of the studied treatment. It is important to have a robust way to classify trial subjects with respect to their response to placebo. Simple, criterion-based classification may lead to classification error and bias the inference. The uncertainty about placebo response characteristic has to be factored into the treatment effect estimation. We propose a novel approach that views the placebo response as a latent characteristic and the study sample as an unlabeled mixture of “placebo responders” and “placebo nonresponders.” The likelihood-based methodology is used to estimate the treatment effect corrected for placebo response as defined within sequential parallel comparison design.

笔记与分组