Comparing restricted mean survival times in small sample clinical trials using pseudo-observations
用伪观测比较小样本临床试验的限制平均生存时间AI 解读 ↓
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分类依据与纠错
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用伪观测比较小样本临床试验的限制平均生存时间
- 研究问题
- 小样本临床试验中，如何比较两组限制平均生存时间，并应对常规渐近检验可能出现的一类错误率膨胀？
- 方法与思路
- 作者提出两种基于伪观测回归的比较方法，通过广泛模拟与现有检验比较，并在临床试验数据上展示应用。
- 材料陈述的贡献
- 摘要提供两种替代检验方法及其模拟评估，并指出伪观测回归可扩展到协变量调整等实际应用场景。
- 阅读关注点
- 应核对两种方法的差异、截断时间与删失条件，以及模拟中一类错误率、功效和协变量调整的表现。
- 阅读边界
- 这是 arXiv 预印本，同行评审及期刊接收未核实；摘要未报告具体比较结果，也不能据此排除删失等推断条件。
原文摘要
The widely used proportional hazard assumption cannot be assessed reliably in small-scale clinical trials and might often in fact be unjustified, e.g. due to delayed treatment effects. An alternative to the hazard ratio as effect measure is the difference in restricted mean survival time (RMST) that does not rely on model assumptions. Although an asymptotic test for two-sample comparisons of the RMST exists, it has been shown to suffer from an inflated type I error rate in samples of small or moderate sizes. Recently, permutation tests, including the studentized permutation test, have been introduced to address this issue. In this paper, we propose two methods based on pseudo-observations (PO) regression models as alternatives for such scenarios and assess their properties in comparison to previously proposed approaches in an extensive simulation study. Furthermore, we apply the proposed PO methods to data from a clinical trail and, by doing so, point out some extension that might be very useful for practical applications such as covariate adjustments.