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分类依据与纠错

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代码、数据与补充材料

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关注这篇论文的作者
Erik Sverdrup
Robert Tibshirani
Stefan Wager

生存结局的非参数断点回归设计

研究问题
医疗处理由阈值规则分配、但生存结局因失访而删失时,如何使用断点回归估计因果效应并利用不完整随访信息?
方法与思路
作者提出可与现有断点估计器结合的双重稳健删失校正,处理多个生存终点、长期随访及依协变量变化的生存与删失。
材料陈述的贡献
摘要称模拟与 PLCO 试验前列腺部分的应用展示效率和模型错设稳健性优势,并提供 R 软件包 rdsurvival。
阅读关注点
应核对生存效应目标、删失校正的双重稳健条件及断点处识别要求,并检查带宽选择和校正估计误差的推断处理。
阅读边界
这是 arXiv 预印本,同行评审及期刊接收均未核验;摘要未给出删失机制限制或效率数值,不能理解为能处理任意删失。

原文摘要

Quasi-experimental evaluations are central for generating real-world causal evidence and complementing insights from randomized trials. The regression discontinuity design (RDD) is a quasi-experimental design that can be used to estimate the causal effect of treatments that are assigned based on a running variable crossing a threshold. Such threshold-based rules are ubiquitous in healthcare, where predictive and prognostic biomarkers frequently guide treatment decisions. However, standard RD estimators rely on complete outcome data, an assumption often violated in time-to-event analyses where censoring arises from loss to follow-up. To address this issue, we propose a nonparametric approach that leverages doubly robust censoring corrections and can be paired with existing RD estimators. Our approach can handle multiple survival endpoints, long follow-up times, and covariate-dependent variation in survival and censoring. We discuss the relevance of our approach across multiple areas of applications and demonstrate its usefulness through simulations and the prostate component of the Prostate, Lung, Colorectal and Ovarian (PLCO) Cancer Screening Trial where our new approach offers several advantages, including higher efficiency and robustness to misspecification. We have also developed an open-source software package, $\texttt{rdsurvival}$, for the $\texttt{R}$ language.

笔记与分组
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