Frequentist analysis of basket trials with one-sample Mantel-Haenszel procedures
基于单样本 Mantel–Haenszel 方法的篮式试验频率学派分析AI 解读 ↓
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基于单样本 Mantel–Haenszel 方法的篮式试验频率学派分析
- 研究问题
- 在同时评估多个肿瘤亚型疗效的篮式试验中，如何以较简单的频率学派方法跨亚型借用信息，并支持具有明确误差控制目标的试验设计？
- 方法与思路
- 作者在篮组间共同处理效应假设下采用单样本 Mantel–Haenszel 程序，构造估计量与方差估计，并用信息准则识别有效的篮组子集。
- 材料陈述的贡献
- 摘要称，估计量及方差估计在大层与稀疏数据两种极限下均一致；共同效应假设失效时估计量仍可解释，并提出篮组子集选择方法。
- 阅读关注点
- 应核对共同效应的定义、两种渐近机制和假设失效时的估计目标；还需检查确认性设计中的一类错误控制及子集选择带来的推断问题。
- 阅读边界
- 这是 arXiv 预印本，同行评审及期刊接收未核实。摘要未给出显著性水平控制的具体条件或数值证据，不能据此认定任何篮式设计均能控制错误率。
原文摘要
Recent substantial advances of molecular targeted oncology drug development is requiring new paradigms for early-phase clinical trial methodologies to enable us to evaluate efficacy of several subtypes simultaneously and efficiently. The concept of the basket trial is getting of much attention to realize this requirement borrowing information across subtypes, which are called baskets. Bayesian approach is a natural approach to this end and indeed the majority of the existing proposals relies on it. On the other hand, it required complicated modeling and may not necessarily control the type 1 error probabilities at the nominal level. In this paper, we develop a purely frequentist approach for basket trials based on one-sample Mantel-Haenszel procedure relying on a very simple idea for borrowing information under the common treatment effect assumption over baskets. We show that the proposed estimator is consistent under two limiting models of the large strata and sparse data limiting models (dually consistent) and propose dually consistent variance estimators. The proposed Mantel-Haenszel estimators are interpretable even if the common treatment assumptions are violated. Then, we can design basket trials in a confirmatory matter. We also propose an information criterion approach to identify effective subclass of baskets.