Identifying Treatment Effect Heterogeneity with Bayesian Hierarchical Adjustable Random Partition in Adaptive Enrichment Trials
用贝叶斯层级可调随机分区识别自适应富集试验中的治疗效应异质性AI 解读 ↓
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分类依据与纠错
AI 根据所提供的论文材料归类：摘要围绕临床干预的组别治疗效应和效应异质性展开，并在自适应试验中应用，因此最直接对应因果推断方向。
反馈分类问题
正在核对关联版本…
代码、数据与补充材料
正在核对对应版本的资源…
用贝叶斯层级可调随机分区识别自适应富集试验中的治疗效应异质性
- 研究问题
- 如何在临床试验中同时识别治疗效应异质性的分组模式、估计组别效应，并兼顾分区不确定性与组间信息借用？
- 方法与思路
- 作者提出 BHARP，以成分数未知的有限混合模型探索分区，按簇内凝聚程度调节信息借用，并采用定制可逆跳跃 MCMC。
- 材料陈述的贡献
- 摘要称该框架联合估计分组效应与异质性模式，无需手动校准借用强度；模拟报告准确度和精度改善，并展示糖尿病干预试验应用。
- 阅读关注点
- 应核对分区与效应的先验设定、借用强度调整规则、采样收敛诊断，以及自适应富集设计下比较指标和推断校准方式。
- 阅读边界
- 这是 arXiv 预印本，不能据此认定已同行评审或被期刊接收；摘要未提供比较方法配置及改善幅度，不能推出普遍优于其他方法。
原文摘要
Treatment effect heterogeneity refers to the systematic variation in treatment effects across subgroups. There is an increasing need for clinical trials that aim to investigate treatment effect heterogeneity and estimate subgroup-specific responses. While several statistical methods have been proposed to address this problem, existing partitioning-based methods often depend on auxiliary analysis, overlook model uncertainty, or impose inflexible borrowing strength. We propose the Bayesian Hierarchical Adjustable Random Partition (BHARP) model, a self-contained framework that applies a finite mixture model with an unknown number of components to explore the partition space accounting for model uncertainty. The BHARP model jointly estimates subgroup-specific effects and the heterogeneity patterns, and adjusts the borrowing strengths based on within-cluster cohesion without requiring manual calibration. Posterior sampling is performed via a custom reversible-jump Markov chain Monte Carlo sampler tailored to partitioning-based information borrowing in clinical trials. Simulation studies across a range of treatment effect heterogeneity patterns show that the BHARP model achieves better accuracy and precision compared to conventional and advanced methods. We showcase the utilities of the BHARP model in the context of a multi-arm adaptive enrichment trial investigating physical activity interventions in patients with type 2 diabetes.