Separable pathway effects of semi-competing risks using multi-state models
利用多状态模型分解半竞争风险中的可分离路径效应AI 解读 ↓
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分类依据与纠错
AI 根据所提供的论文材料归类：摘要以反事实累积发生率和处理组件定义、分解并估计因果路径效应。
反馈分类问题
正在核对关联版本…
代码、数据与补充材料
正在核对对应版本的资源…
利用多状态模型分解半竞争风险中的可分离路径效应
- 研究问题
- 当死亡等主要事件阻止复发等中间事件被观察时，如何将处理对主要事件累积发生率的总效应分解为不同路径效应？
- 方法与思路
- 作者在多状态模型中定义三种可分离路径效应，分别采用逆概率加权的广义Nelson–Aalen估计和有效影响函数估计。
- 材料陈述的贡献
- 摘要称建立两类估计量的渐近正态性；第一类避免建模原因别风险率，第二类抵御部分子模型误设，并展示移植应用。
- 阅读关注点
- 应核对假想处理组件与三条路径的定义、协变量隔离条件、影响函数推导，以及第二类估计量具体允许哪些子模型误设。
- 阅读边界
- 这是arXiv预印本，同行评审与期刊接收未核实。摘要未完整说明路径识别、删失处理与稳健性条件，也未提供应用效应大小。
原文摘要
Semi-competing risks refer to the phenomenon where a primary event (such as mortality) can ``censor'' an intermediate event (such as relapse of a disease), but not vice versa. Under the multi-state model, the primary event consists of two specific types: the direct outcome event and an indirect outcome event developed from intermediate events. Within this framework, we show that the total treatment effect on the cumulative incidence of the primary event can be decomposed into three separable pathway effects, capturing treatment effects on population-level transition rates between states. We next propose two estimators for the counterfactual cumulative incidences of the primary event under hypothetical treatment components. One estimator is given by the generalized Nelson--Aalen estimator with inverse probability weighting under covariates isolation, and the other is given based on the efficient influence function. The asymptotic normality of these estimators is established. The first estimator only involves a propensity score model and avoid modeling the cause-specific hazards. The second estimator has robustness against the misspecification of submodels. As an illustration of its potential usefulness, the proposed method is applied to compare effects of different allogeneic stem cell transplantation types on overall survival after transplantation.